Taysha Gene Therapies (NASDAQ:TSHA) verzeichnete am 2. Oktober 2025 im vorbörslichen Handel einen deutlichen Kursanstieg von 47,28 %, nachdem die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ihrem Gentherapie-Kandidaten TSHA-102 für das Rett-Syndrom den Status einer Breakthrough Therapy (Durchbruchtherapie) verliehen hatte. Diese Einstufung soll die Entwicklung und Überprüfung der Therapie beschleunigen. Die Übereinstimmung der FDA mit Taysha bezüglich des Protokolls der entscheidenden Studie und des statistischen Analyseplans beschleunigt den Weg zur Einreichung eines Biologics License Application (BLA). Die Entscheidung folgt auf klinische Daten, die in frühen Studien eine Ansprechrate von 100 % bei der Erreichung von Entwicklungsschritten zeigten. Taysha plant, im vierten Quartal 2025 mit der Patientenaufnahme für die entscheidende REVEAL-Studie zu beginnen, was möglicherweise zu einer früheren BLA-Einreichung führen könnte.