テイシャ・ジーン・セラピーズ（NASDAQ:TSHA）は、2025年10月2日のプレマーケット取引で株価が47.28％急騰しました。これは、米国食品医薬品局（FDA）がレット症候群に対する遺伝子治療候補薬TSHA-102に対して画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy designation）を付与したことを受けたものです。この指定により、治療法の開発および審査プロセスが迅速化される見込みです。 FDAがテイシャとその重要な治験プロトコルおよび統計解析計画で合意したことにより、生物製剤承認申請（BLA）への道がさらに加速されます。この決定は、初期試験で発達マイルストーン達成率が100％であった臨床データに基づいています。テイシャは2025年第4四半期に重要なREVEAL試験の患者登録を開始する予定であり、これによりBLA申請が早まる可能性があります。