PepGen Inc.（NASDAQ：PEPG）は、ミオトニックジストロフィー1型に対するFREEDOM-DM1第I相臨床試験の優れた結果を発表した後、株価が114％急騰しました。この試験では、PGN-EDODM1を15 mg/kg投与した際に平均53.7％のスプライシング修正率が示され、従来の結果を上回りました。最高用量群の患者には重篤な有害事象はなく、良好な耐容性が示されました。 試験の成功に加え、PepGenは1株3.20ドルで3125万株を発行し、1億ドルを調達しました。この資金はDM1プログラムの継続的な開発を支援し、投資家の信頼をさらに強化します。