Taysha Gene Therapies(NASDAQ:TSHA)는 2025년 10월 2일 미국 식품의약국(FDA)이 레트 증후군 치료를 위한 유전자 치료 후보물질 TSHA-102에 대해 혁신 치료제 지정을 승인한 후 프리마켓 거래에서 주가가 47.28% 급등했습니다. 이 지정은 치료제 개발 및 검토 과정을 가속화할 것으로 기대됩니다. FDA가 Taysha와 주요 임상시험 프로토콜 및 통계 분석 계획에 대해 일치함에 따라 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출 절차도 더욱 빨라지고 있습니다. 이 결정은 초기 임상시험에서 발달 이정표 달성에 100% 반응률을 보인 임상 데이터에 근거한 것입니다. Taysha는 2025년 4분기에 주요 REVEAL 임상시험의 환자 등록을 시작할 계획이며, 이는 조기 BLA 제출로 이어질 가능성이 있습니다.