Taysha Gene Therapies (NASDAQ:TSHA) a connu une hausse significative de 47,28 % de son cours en préouverture le 2 octobre 2025, suite à la décision de la Food and Drug Administration américaine d'accorder la désignation de thérapie révolutionnaire à son candidat en thérapie génique, TSHA-102, pour le syndrome de Rett. Cette désignation devrait accélérer le développement et le processus d'examen de la thérapie. L'alignement de la FDA avec Taysha sur le protocole de l'essai pivot et le plan d'analyse statistique accélère encore la voie vers le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché biologique (BLA). Cette décision fait suite à des données cliniques révélant un taux de réponse de 100 % dans l'atteinte des jalons de développement lors des premiers essais. Taysha prévoit de commencer le recrutement des patients pour son essai pivot REVEAL au quatrième trimestre 2025, ce qui pourrait conduire à un dépôt anticipé de la BLA.